艾欣照耀患儿丨 SMA口服新药纳入康付·四叶草罕见病关爱中心药品目录

健康新闻
发布日期
2021-08-17 17:51
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镁信健康将脊髓性肌萎缩口服新药利司扑兰纳入康付·四叶草罕见病关爱中心药品目录,以期通过多方共付模式,凝聚公益力量,为SMA患者及家庭排忧解难。

穿越灰暗时光的前行-脊髓型肌萎缩患儿现状

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的进行性神经肌肉遗传疾病,患者会出现严重的肌萎缩和其他相关并发症。在儿童罕见病中,是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。

由于SMN1基因的缺失或突变,导致全身功能性运动神经元存活基因(SMN)蛋白表达不足。患者发病以后,全身肌肉会进行性萎缩,包括行走、站立,坐或者爬,甚至是呼吸和吞咽功能,都会受到影响。在2017年前国内面临无药可医的荒岛状态。

重症SMA患儿若不进行有效治疗,容易导致夭折,80%的重症患儿活不过2岁;非重症患者,常见的体征有关节挛缩、脊柱侧凸,早期可行走,逐渐丧失独立行走能力。20-30岁发病的成年型SMA患者则是表现最轻的一类SMA人群。

疾病虽然影响了孩子们的健康,但是从来没有禁锢他们的思想和积极的生活状态,生死之后,绝大多数的患儿和家属仍然积极带病生存,像大多数人一样学习、社交,也因为疾病,他们相比同龄人更珍惜眼前的生活。

SMA患者治疗的费用相对昂贵,之前选择的治疗方式也比较有限,现行的SMA疗法有一次性基因治疗及定期鞘内注射。目前,一些地方政府和相关慈善组织都在积极援助患儿,

但对于患上这样疾病的儿童及家庭,在心理还是经济上,都承受着极大的压力。重症患儿行动能力弱、存活风险大,而轻症患者,也需要面对疾病的渐进性发展和终身与轮椅为伴的现实,呼吸机、加湿器、制氧机、血氧仪、吸痰器,这些都是SMA患者家庭常见的医疗设备。SMA患儿像一只只美丽但会转瞬飞走的蝴蝶,让旁人动容。

艾欣照耀患儿-脊髓性肌萎缩治疗口服疗法诞生

社会及医疗总是在进步,6月份国内批准了利司扑兰(Risdiplam口服溶液用散),用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。利司扑兰作为治疗SMA的口服疗法,可在家通过口服或饲管给药,增加中枢及四周的SMN水平,便捷、有效地帮忙孩子甚至SMA成人患者运动功能的提升。口服疗法的诞生,给了医生及患者家庭更多选择。

也为减轻脊髓性肌萎缩症患者的用药负担,镁新健康将为被医生推荐并遵循使用利司扑兰口服溶液用散的患者推出“艾欣满满”患者福利项目。患者及家属可以登录药康付平台参与项目。

奔跑吧,孩子- SMA口服新药纳入康付·四叶草罕见病关爱中心药品目录

康付·四叶草罕见病关爱中心是由镁信健康携手罕见病全国专家、全国罕见病诊疗中心,携手制药及药品工业企业等,成立的以支付为中心、联动行业生态伙伴,为罕见病患者提供更全方位的服务保障的公益机构,其名下设立罕见病专项基金,给予罕见病患者经济援助。

本次艾欣满满项目的上线,镁信健康也同时将利司扑兰纳入康付·四叶草计划药品目录,以期通过多方共付模式,凝聚公益力量,为SMA患者及家庭排忧解难。

责编:林翔
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